El uso racional del medicamento implica que los pacientes reciban los medicamentos adecuados a sus necesidades clínicas, a dosis precisas, según sus requerimientos individuales, durante un período de tiempo adecuado y al menor coste posible.

Para ello, es necesario realizar un diagnóstico adecuado, una prescripción correcta (segün protocolo terapéutico y coste) y un cumplimiento terapéutico de acuerdo con la prescripción.